罕见病救命药上市不到一年 将退出中国市场

图为示意图。

一款刚刚填补国内治疗空白的罕见病救命药，在上市不到一年后即宣告退出中国市场。对约3000名库欣综合征患者而言，这不只是一次企业撤退，而是一次直接的治疗中断风险。该话题冲上热搜，引起广泛关注。

上市不到一年即退出

近日，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。伴随着锐康迪的退出，该公司的几款罕见病药物也将停止对中国的供货，包括中国仅有的一款用于治疗库欣综合征（皮质醇增多症）的口服药物奥唑司他。

奥唑司他于2024年9月在中国国内获批，2025年4月正式在中国商业化上市，成为国内目前唯一获批用于治疗成人库欣综合征的口服新药，填补了该罕见病国内药物治疗的空白。

第一财经日报报导，至今上市销售仅不到一年，锐康迪就退出市场，这对于库欣综合征患者而言，相当于断供了一款“救命药”。需长期用药的患者若断药，平均生存期仅约5年，死亡风险比正常人高9.3倍。

医保准入失败成导火索

这款罕见病药将退出中国市场引起热议。在罕见病患者规模小、用药成本高、商业保险覆盖不足的情况下，未能进入医保，意味着药物即便获批，也难以形成可持续的市场。多方分析认为，这款罕见病药的退出，并非偶然，而是与其未能进入国家医保目录密切相关。

微博会员“大风讲故事”表示，罕见病的救命药需要医保基金大力支持。罕见病的救命药价格昂贵，研制成本高，患者经济困难，无法负担就只能当成是没有这种救命药。现实很残忍。

微博认证的郑州麦克莱恩心理医院药剂科主任、主管药师“梦秋药师”发文表示，锐康迪的突然退市，让约3000名依赖其药物控制病情的库欣综合征患者，面临救命药断供的困境。这一切的核心原因，是奥唑司他申请进入2025年国家医保目录失败。2025年12月11日，国家医保局发布当年医保目录后的第四天，一位库欣综合征患者突然收到药店短信，告知她正在服用的奥唑司他即将退出中国市场。

文章说，奥唑司他年费约20万元，超出了许多家庭的承受能力。在商业健康保险（惠民保等）覆盖仍较薄弱的情况下，患者对基本医保的依赖非常高。未能获得医保支付，使得这款药对大部分患者而言仍是看得见、用不起。锐康迪退市是一面镜子。映照出了罕见病药物从研发、上市到患者可及的全链条上所面临的现实挑战。

患者群体呼吁建立专项基金或风险共担机制，强调“每一个生命都不该被放弃”。

《新京报》曾报导，全球多项临床研究的积极结果已充分验证了磷酸奥唑司他片的有效性和安全性。北京大学第一医院内分泌科郭晓蕙教授分享的两项覆盖全球210例患者的三期临床研究显示，磷酸奥唑司他片可以快速且持久地降低皮质醇水平，最长维持疗效超4年，生活质量显着改善，且中国患者对磷酸奥唑司他片更加敏感，每日用量大概只有欧美患者的一半。

北京协和医院内分泌科朱惠娟教授指，库欣综合征治疗的终点，不仅是皮质醇水平达标，更重要的是实现患者身心的全面康复，使其能够真正回归正常生活。