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抗癌新突破:两名白血病患者被基因疗法治愈

So exciting! Putting T cells to work:“chronic lymphocytic leukaemia when they had CAR-T therapy in2010, and achieved complete remission within months of treatment, and cancer-free today. Doug Olson, said he ran half-marathons after his treatment.” https://t.co/KNV4RZYqGy

— Robin Stephens, PhD(@stephrstephr) February2,2022

宾夕法尼亚大学的研究者表示,他们已经用一种基因疗法成功治愈了两名白血病患者,这种疗法可以将患者自己的免疫细胞转化为微小的癌细胞杀手。

其中一名患者——75岁的奥尔森(Doug Olson)表示:“我现在身体很好,仍然很活跃,直到2018年还在跑半程马拉松。的确是治好了。他们不会轻易使用这个词。”

白血病也就是俗称的血癌,是因为骨髓造血细胞产生不正常增生,进而影响骨髓造血功能的恶性疾病。2010年,奥尔森接受了被称为CAR-T细胞疗法治疗,十多年后,他的身体里已没有癌症的迹象。另一名患者——退休狱警路德维格(Bill Ludwig)也有类似的结果。

周三发表在《自然》(Nature)杂志上的一项研究描述了这些成功案例。研究者表示,这些案例表明,CAR-T细胞疗法可以立即攻击癌细胞,然后在体内停留数年,并在体内进化以控制疾病。这种“活药物”现在被世界上成千上万的人用来治疗某些血癌。

研究作者之一朱恩(Carl June)表示:“基于这10年的研究结果,我们现在可以得出结论,CAR-T细胞确实可以治愈白血病患者。”

这种一次性疗法包括收集患者自身的T细胞和对免疫系统至关重要的白细胞,并在实验室对它们进行基因改造,这样它们就能发现并攻击癌细胞。经改造的细胞以静脉注射方式回到患者体内。

奥尔森接受治疗时,已经与白血病抗争多年了。1996年,当医生诊断他患有慢性淋巴细胞白血病时,他以为自己只剩“几个月”的寿命。

研究人员说,随着时间的推移,这些被改造的细胞不断进化,许多变成了与抗癌细胞一起工作的“辅助”细胞,这些辅助细胞最终占了大多数。

研究作者梅伦霍斯特(J. Joseph Melenhorst)说,他们能够使用新技术分离和分析这些细胞,这让他们“非常清楚”这些细胞是如何在患者体内存活的。

圣路易斯华盛顿大学的戈巴迪(Armin Ghobadi)是癌症基因和细胞免疫疗法方面的专家,他称这些发现“令人难以置信”。虽然“治愈”这个词很少用于癌症,但他表示,这些患者“多半”已被治愈。

朱恩表示,目前,数以万计的患者正在接受CAR-T细胞疗法治疗。该疗法已经被包括食品和药物管理局(FDA)在内的世界卫生机构批准用于治疗某些血癌。FDA于2017年首次批准了一种由宾大和制药商诺华(Novartis)开发的用于儿童白血病的CAR-T疗法。

科学家们希望CAR-T疗法在未来得到更广泛应用。去年,CAR-T细胞疗法被批准用于治疗多发性骨髓瘤,这是成人最常见的骨髓恶性肿瘤。根据白血病和淋巴瘤协会的数据,白血病、淋巴瘤和骨髓瘤占美国去年190万新发癌症病例的不到10%.

朱恩说:“但是科学上的巨大挑战是如何使这种方法在实质固态瘤中发挥作用,像那些在肺、结肠和其他地方的癌症。”

即使在血癌中,该疗法也面临着种种挑战,如治疗费用昂贵,光是药物就要花费数十万元。而且还有严重副作用的风险,包括被称为“细胞因子释放综合症”的免疫过度反应,以及脑肿胀等神经系统相关问题。

 

责任编辑: 刘诗雨  来源:美国中文网 转载请注明作者、出处並保持完整。

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