基因编辑示意图。（ShutterStock）
过去几个月，中国至少有三起基因编辑临床治疗试验死亡事件被曝光，其中有两名患者是儿童。负责美国食品药品监督管理局（FDA）拨款的两名共和党众议员要求FDA不要再接受中国临床试验数据，对基于中国临床结果获得美国批准的产品进行全面审查，以保护美国病患。
提议FDA两大改变保护美国人
众议院拨款委员会负责FDA监督的小组委员会在周五（8月21日）的新闻稿中揭示，近期有报导揭露中国基因编辑实验性治疗三起死亡案例，其中两名是儿童。
其中一起儿童死亡案例，在随后发表的研究论文中根本没有提及。另一起儿童死亡事件是在近一年后才被公开。第三起案例中，涉事公司称监管机构知情，但直到FDA批准该疗法在美国进行试验后，公众才得知这起死亡案例。
美国知名生命科学平台Biospace最新报导称，周四（8月20日），众议院中国问题特别委员会主席、共和党众议员约翰·穆勒纳尔（John Moolenaar）和共和党众议员本·克莱恩（Ben Cline）在发给FDA代理局长凯尔·A·迪亚曼塔斯（Kyle A. Diamantas）的信函中指出，接受中国临床数据，会给美国病人带来真正的风险，FDA不要再接受中国临床试验数据，除非FDA检查员在过去12个月内亲自检查过试验地点。
两位议员在信函中敦促FDA进行两大改变：
*首先是在美国研究性新药申请、新药申请和生物制品许可申请中，排除中国生成的数据，除非FDA在前一年对该机构进行过检查。
*其次是制定公开风险评估报告，揭示美国药物研发和审批目前在多大程度上依赖中国临床试验数据，尤其是基因编辑等高风险技术数据。
美国企业选择在中国开展部分临床试验，是因为中国试验成本低、速度快，但如试验结果不可信，成本再低、速度再快又有什么用？信函警告，将早期临床试验外包给中国，是在变相奖励一个为追求快速便宜的研究成果、不惜以儿童死亡为代价的体系。
三起死亡令人惊心
报导揭示，第一起死亡案例中，一名患有罕见遗传性神经发育障碍——斯奈德-布洛克-坎波综合征（Snijders Blok-Campeau syndrome，特征是发育迟缓、语言障碍和肌张力低下）的6岁女孩，在上海交通大学医学院附属新华医院接受大脑基因编辑实验性治疗，据报女孩父母支付了86万美元用于研发。接受治疗七天后，女孩出现高烧、肾损伤迹象，最终死亡。医院伦理委员会后来认定：女孩死亡与该疗法有关。
研究人员后来发表疗法相关研究成果，却只字未提女孩已经死亡。后来在女孩父母推动下，上海交通大学医学院展开调查，医院最后只被罚款3600美元。
第二个案例是一名患有杜氏肌营养不良症的男孩，男孩接受辉大基因CRISPR在研疗法HG302一年后，于去年8月死亡。外界调查后，辉大基因直到今年8月5日才公开承认男孩死讯。辉大基因称，男孩在接受高剂量腺相关病毒载体全身给药后，由于补体和细胞因子严重激活，出现急性呼吸窘迫综合征。
第三个死亡案例是一名系统性硬化症患者，患者在接受RiboX Therapeutics公司CAR-T RXIM002自身免疫性疾病疗法后死亡。RiboX公司8月9日公开披露这起死亡案例，此前该疗法已获美国FDA研究性新药（IND）申请批准。
三起死亡报告被曝光后，美国加强了对中国生物技术领域的审查，涉及国家安全和创新等多个方面。
中国试验只追求廉价和快捷
信函指出，中国临床试验业务规模庞大，而且完全受中共控制。2009年全球临床试验启动数量中，中国仅占1%，到2025年跃升至32%，直逼美国的35%。自2015年以来，3万多名患者在中国参与1000多项研究者发起的细胞和基因治疗试验。
信函还强调，根据美国政府问责局数据，FDA在2012财年至2023年3月1日的十多年期间，仅对中国临床试验机构检查46次。
FDA前肿瘤部门主任哈普里特·辛格（Harpreet Singh）本月早些时候对BioSpace表示，早期临床试验延误，FDA不是主要原因，延误主要发生在试验中心层面。比如，西班牙、澳大利亚或中国早期试验比美国试验速度更快、成本更低、行政负担更轻。
美国国家经济研究局今年4月份发布的一份报告指出，2010年全球临床试验中只有不到8%是在中国进行，到2020年，中国年度注册临床试验数量超过美国。
《健康事务学者》报道，中共国家药品监督管理局在癌症药物审批方面也超过FDA，在2020年至2025年间共批准94种肿瘤药物上市，同期FDA只批准87种同类药物。
