基因治疗的时代真的快要来了吗？
日前，美国FDA咨询委员会的16名专家一致投票通过了建议批准Spark公司基因疗法的决定，这种先锋疗法在获得美国监管部门批准的道路上迈出了重要一步。
该基因疗法方法由美国Spark Therapeutics研发，可以帮助那些儿童时代就患病的人恢复视力。
如果美国食品药品监督管理局（FDA）接受了咨询委员会的建议，那么这将成为该部门批准的首个基因疗法。这意味着今后可以通过插入缺失或突变的基因来治疗疾病，开辟了疾病治疗的新道路。
Spark公司的主席Katherine High在周四表示，咨询委员会的支持将会让基因疗法距离患者更进一步。
Spark公司将这种疗法取名为Luxturna，为患有莱伯氏先天性黑蒙症患者提供治疗可能。莱伯氏先天性黑蒙是一种严重的遗传性视网膜病变，婴幼儿时期发病，有极高的可能性完全失明。Spark公司估计，美国、欧洲和一些其他市场，共有约6000名患者。
基因疗法有可能成为最昂贵的治疗手段之一。Spark表示将在这种疗法获得最终批准后再公布定价。分析师和投资者则均认为，这种疗法的价格将超过100万美元。
尽管定价昂贵，但是由于这种疾病极为罕见，分析师认为这种疗法的批准不回为公司营收带来巨大增长。RBC Capital Markets预测，2018年该疗法的销售额将在1.2亿美元左右。
基因疗法的优势是可以通过一次性治疗代替常规的药物，不过保险公司对于该疗法的效果也持观望态度。理由是，尽管理论上这种疗法的治疗效果是长期的，但是目前还没有一个制药公司已经证明，在人体上这种治疗效果不会随着时间而减弱。
除了此次获得咨询委员会肯定的治疗眼部疾病的基因疗法外，Spark公司最为具有市场前途的研究是血友病基因治疗领域。Spark和著名医药公司辉瑞合作研发这种疗法，目前仍处在早期研究阶段，且面临着加州生物科技公司BioMarin的激烈竞争。
Spark公司在纳斯达克上市，在咨询委员会会议期间，公司股票暂停交易。今年以来，得益于基因治疗方面的一系列进展，Spark的股价已经上涨了72%，市值达到30亿美元。
